Amaç: Standart immünosüpresif tedaviye (IST) eklenen eltrombopag (EPAG), yetişkinlerde tedavi görmemiş ağır aplastik anemisi (SAA) olan hastalarda daha yüksek genel (OR) ve tam yanıt (CR) oranları ile ilişkilendirilmiştir, ancak edinsel aplastik anemisi olan çocuklarda EPAG’nin etkinliğine ilişkin klinik kanıtlar sınırlı ve tartışmalıdır. Gereç ve Yöntem: Çalışmada SAA’lı pediatrik hastalarda ilk basamak tedavi olarak IST ile kombine EPAG’nin (n=38) etkinliği ve güvenliği tek başına IST (n=57) alan hasta grubu ile karşılaştırıldı. BULGULAR: EPAG+IST grubu 3 ve 6. aylarda daha yüksek CR ve OR oranlarına sahipti, ancak 1 yıllık OR, CR ve parsiyel yanıt oranları iki grup arasında anlamlı bir fark göstermedi. EPAG+IST grubunda tanı anında daha büyük yaşta olmak (>8,95 yaş), 6 ay ve 1 yılda daha yüksek OR oranları ile ilişkiliydi (sırasıyla p=0,007, p=0,005). Bu çalışmada EPAG’nin IST’ye eklenmesi, genel sağkalım (OS) ve olaysız sağkalım (EFS) açısından tek başına IST’ye göre üstünlük göstermedi (1 yıllık EFS EPAG+IST için %81,1 ve IST için %71,3 ve 1 yıllık OS %89,2’ye karşı %80,4). SONUÇ: EPAG toksik etkileri artırmadan tek başına IST alanlara kıyasla daha hızlı yanıt almayı sağladı. Ancak IST’ye EPAG eklenmesi çocuklarda OS veya relaps oranları açısından tek başına IST’ye göre ek fayda sağlamadı. Tanı sırasında daha büyük yaşta olan çocuklarda özellikle IST’ye EPAG eklenmesi daha iyi yanıt oranları ile önemli ölçüde ilişkiliydi.